Исследователи из Еврейского университета в Иерусалиме заявили, что они разработали новый биологический препарат, который на 50% увеличивает возможность лечения для лабораторных мышей с острой лейкемией. Результаты были опубликованы на прошлой неделе в научном журнале Cell.

Острый миелоидный лейкоз является одним из самых агрессивных видов рака, и в то время как другие виды рака поддаются новым методам лечения, за последние 40 лет для большинства пациентов с лейкемией было мало обнадеживающих новостей, говорится в заявлении исследователей. (Одним заметным исключением является препарат Gleevec, который нацелен на хронический миелолейкоз и основан на работе израильского исследователя Эли Канаани в Институте Вейцмана.) Права на лекарство, которое они разработали, уже были проданы отделом трансфера технологий еврейского университета, Yissum, американской фармацевтической фирме BioTheryX, с которой команда исследователей продолжит работу по дальнейшему развитию лекарства и подаст заявку на утверждение FDA для первой фазы клинических исследований на людях.

Взрослый острый миелоидный лейкоз (AML) – это тип рака, когда согласно Национальному институту рака, костный мозг создает аномальные миелобласты, вместо лейкоцитов, эритроцитов или тромбоцитов. В конце концов, у человека с заболеванием исчезнут эритроциты, которые помогают переносить кислород, тромбоциты, которые останавливают кровотечение, и лейкоциты, которые защищают организм от болезней. Больной организм слишком занят, создавая лейкозные бластные клетки, и результат может быть смертельным. Лейкемия трудно поддается лечению, потому что разнообразие и количество продуцируемых белков позволяет раковым клеткам быстро расти и защищает их от химиотерапевтических процедур.

На сегодняшний день большинство биологических противораковых лекарств, используемых для лечения лейкемии, нацелены только на отдельные лейкозные клеточные белки. Однако, во время такого лечения, «целевой терапии», лейкозные клетки быстро активируют другие белки для блокирования препарата. В результате появляются лекарственно-устойчивые лейкозные клетки, которые восстанавливаются и болезнь продолжает развиваться.

Новый препарат, разработанный профессором Йиноном Бен-Нирией и его исследовательской группой на Медицинском факультете Еврейского университета Джералсомса, функционирует как «кластерная бомба», говорится в заявлении исследователей. Лекарство, которое они разработали, химически манипулируя раковой клеткой, атакует сразу несколько лейкозных белковов, что затрудняет клеткам лейкемии активацию дополнительных белков, чтобы избежать терапии. Исследователи увидели «резкие изменения даже после единственной дозы нового препарата», – сказал Бен-Нирия в заявлении. «Почти все признаки лейкемии у лабораторных мышей исчезли в одночасье». «Лекарство сразу атакует несколько лейкозных белков и уничтожает все онкогены, а также активирует подавляющий опухоли ген P53», – сказал Бен-Нирия в телефонном интервью. «P53 – хороший парень», – объяснил он.

Мало того, что новый препарат убивает раковые клетки, он также разрушает «антагонистов», которые работают против P53, помогая активировать подавителя опухолей. Препарат «очень хорошо работал с мышами», – сказал он, как у мышей с лейкемией, так и у тех, которым вводили лейкоз человека. «Он сработал даже на самом агрессивном человеческом лейкозе», введенном мышам, сказал он. Бен-Нирия сказал, что препарат, разработанный исследователями, будет в форме таблеток, а не инъекции. Бен-Нирия сказал, что он надеется, что первая фаза клинического исследования начнется в США в начале 2019 года.

Потребуется как минимум два-три года, прежде чем препарат сможет выйти на рынок, сказал он. На горизонте Он сказал, что лечение лейкемии является лишь одной из возможных форм использования этого препарата. Исследователи пытаются расширить его использование для других видов рака, включая лимфому, множественную миелому, меланому и колоректальный рак, сказал он. Кроме того, исследователи заявили, что этот препарат выполняет работу из трех или четырех отдельных лекарств, что позволяет пациентам с раковыми заболеваниями уменьшать количество видов терапии и тратить меньше сил на борьбу с их часто невыносимыми побочными эффектами.

Этот препарат не вызывал никаких тревожных побочных эффектов у мышей, на которых проводились исследования по его безопасности. По словам исследователей, многообещающий факт заключается в том, что этот новый препарат был способен уничтожить стволовые клетки лейкемии. Это уже давно является большой проблемой в терапии рака и одной из основных причин того, что ученые не смогли вылечить острый лейкоз.

timesofisrael.com