Исследователи из Тель-Авивского университета говорят, что они, возможно, нашли основу того, что может стать лечением разрушительной нейродегенеративной болезни Лу Герига или амиотрофического бокового склероза (ALS), который вызывает атрофию мышц и приводит к постоянной инвалидности у пациентов.

В настоящее время нет лекарств от болезни, а средняя продолжительность жизни человека с ALS составляет в среднем от двух до пяти лет с момента постановки диагноза. «Хотя мы не утверждаем, что нашли лекарство от ALS, мы, безусловно, продвинулись вперед», – сказал в своем заявлении д-р Эран Перлсон из Отделения физиологии и фармакологии медицинского факультета TAU имени Саклера, который возглавил исследование. «Результаты могут быть основой будущего препарата», – сказал он в телефонном интервью 27 мая, хотя «это займет время».

Исследование впервые подчеркивает важность токсических молекул мышечного секрета в патологии ALS, отмечают исследователи. Работа, проведенная докторантами TAU Роем Маймоном и Ариэлем Ионеску в сотрудничестве с доктором Одедом Бехаром из Медицинского центра Хадасса в Иерусалиме, недавно была опубликована в журнале Neuroscience. Идея исследования, по словам Перлсона, заключалась в том, чтобы понять причину болезни и механизм, лежащий в ее основе.

Исследователи сосредоточили внимание на области, в которой двигательные нейроны взаимодействуют с мышцами – области, которые сначала должны быть повреждены ALS. Их исследование показало, что у людей, затронутых этой болезнью, мышцы выделяют токсические молекулы, которые вызывают повреждение. Они также обнаружили, что эти токсические молекулы связаны с особыми рецепторами, обнаруженными на нейронах. У людей с ALS, по словам Перлсона, уровень токсичности был выше, но также было отмечено увеличение числа рецепторов.

Кроме того, исследователи обнаружили, что эта более высокая токсичность возникает, когда в образцах ALS снижаются уровни одной специфической микро РНК (miRs): miR-126-5p. Микро РНК представляют собой небольшие молекулы, которые регулируют трансляцию белков и играют важную роль во многих других клеточных процессах. Перлсон и его команда говорят, что этот miR может однажды использоваться для лечения ALS. И они говорят, что лабораторные исследования на мышах показали, что симптомы ALS можно улучшить, манипулируя miR-126-5p.

Используя кремниевые чипы для моделирования окружающей среды человека, команда обнаружила, что генетическая манипуляция этой специфической микро РНК значительно замедляет процесс дегенерации нейронов. Затем команда использовала мышей, которые были модифицированы для перенесения болезни ALS. Они вводили этим мышам вирус, несущий miR126-5p, и обнаружили, что мыши «значительно восстановились», говорится в заявлении.

Атрофия мышц, нервно-мышечная функция и способность ходить, все основные особенности болезни показали «значительное улучшение». «Мы продемонстрировали в лабораторных работах и ​​на мышах, что мы можем успешно улучшать симптомы ALS, используя этот miR в качестве потенциального препарата», – сказал доктор Перлсон в заявлении. «Мы также продемонстрировали, что мышечная ткань – не только моторные нейроны – несомненно, вовлечена в прогрессию ALS». Затем команда планирует провести всестороннее исследование с участием других, не мышечных тканей, которые повреждены ALS. «Мы надеемся, что наши новые знания будут использоваться в качестве основы для будущей разработки лекарств для пациентов с ALS», – сказал доктор Перлсон.

timesofisrael.com