Международная группа исследователей под руководством учёных из Института науки Вейцмана и Вашингтонского университета в Сент-Луисе сообщила о прорывном эксперименте: в модели болезни Альцгеймера у мышей была использована CAR-T-клеточная терапия, изначально разработанная для лечения рака крови. По словам авторов, это первое в мире применение данного подхода к нейродегенеративному заболеванию.

Исследование возглавили профессор Идо Амит и профессор Джонатан Кипнис, ведущим автором стал постдокторант Павле Боскович. Работа опирается на фундаментальные разработки покойного профессора Зелига Эшхара, лауреата Государственной премии Израиля, который более тридцати лет назад заложил основы CAR-T-терапии, предложив превращать иммунную клетку в «живое лекарство».

CAR-T-подход основан на извлечении Т-лимфоцитов и их генетической модификации так, чтобы они распознавали строго заданную цель. В онкологии такие клетки нацеливаются на опухолевые маркеры. В новом исследовании учёные перепрограммировали Т-клетки для распознавания бета-амилоида — белка, накапливающегося в мозге при болезни Альцгеймера и образующего характерные бляшки, сопровождающиеся хроническим воспалением и гибелью нейронов.

Модифицированные клетки были введены мышам, в мозге которых уже присутствовали амилоидные отложения. После этого исследователи зафиксировали значительное уменьшение количества бета-амилоидных бляшек, а также снижение показателей воспаления мозговой ткани. По словам Идо Амита, благодаря сочетанию генетических методов, анализа больших массивов данных и элементов машинного обучения клетки удалось «направить» точно в поражённые зоны мозга и тем самым разорвать замкнутый круг повреждения.

Джонатан Кипнис отметил, что речь идёт о принципиально новом направлении, которое в перспективе может быть расширено и на другие нейродегенеративные заболевания, включая боковой амиотрофический склероз и болезнь Паркинсона. При этом он подчеркнул, что результаты относятся исключительно к доклинической стадии и не означают появления готового лечения для людей.

Авторы подчёркивают, что дальнейшие исследования будут направлены на развитие технологии как универсальной платформы. В перспективе такие клетки можно будет «нагружать» дополнительными факторами, способствующими восстановлению и регенерации мозговой ткани после тяжёлых повреждений.

В Израиле, по оценкам специалистов, с болезнью Альцгеймера и другими нейродегенеративными заболеваниями живут около 150 тысяч человек. Исследователи подчёркивают, что новая работа не решает проблему немедленно, но открывает новый терапевтический путь, выросший из онкологии и впервые опробованный в контексте заболеваний мозга.